Đa số bệnh nhân mắc bệnh hiếm phát hiện bệnh ở lứa tuổi sơ sinh. Để chăm sóc những em bé đặc biệt này đòi hỏi sự kiên nhẫn và tỉ mỉ của cha mẹ. Các bác sĩ thường ví những bậc cha mẹ này là những chiến binh. Hàng ngày chiến đấu, nỗ lực để giành giật sự sống cho con.
